martedì 5 giugno 2018 - 09:32

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Atrofia muscolare spinale, a Catania convegno regionale

Nuovi trial e terapie non invasive: le ultime frontiere della cura

di Ludovica Vavalà

CATANIA – Dalla somministrazione del farmaco ai pazienti operati di scoliosi, all’idroterapia che sfrutta l’ambiente favorevole dell’acqua per il recupero neuromotorio; dal coordinamento interregionale per la presa in carico dei bambini che effettuano il trattamento con il farmaco Spinraza (recentemente approvato da Aifa), ai nuovi trial clinici che consentiranno somministrazioni meno invasive. Si è aperto così al FourSpa di Catania il convegno di Famiglie Sma “Farmaco, fisio e idroterapia: l’innovazione e la vita quotidiana”, che proseguirà fino a domani.

I PAZIENTI - In Italia sono 1.000 i pazienti stimati affetti da questa patologia genetica rara, 16 i centri ospedalieri che ad oggi somministrano la terapia Nusinersen, capace di arrestare il processo degenerativo della malattia, 8 le regioni con almeno un centro attivo e 260 i pazienti in trattamento: questo lo scenario dell’atrofia muscolare spinale (Sma, dall'acronimo Spinal Muscolar Atrophy), a cui oggi si è cercato di dare risposte concrete grazie all’incontro di medici, operatori, famiglie e piccoli pazienti. Sono state presentate le nuove sperimentazioni in corso: basti pensare al programma AveXis, vera e propria terapia genica che ha bisogno di un’unica somministrazione endovena, che ha preso avvio grazie agli studi dei Centri NeMO (NeuroMuscular Omnicentre), coordinati dal professor Giuseppe Vita del Centro Clinico NeMO Sud di Messina. «Gli importanti risultati ottenuti dalla somministrazione di Spinraza, farmaco approvato a settembre 2017 dopo il programma di uso compassionevole - spiega il prof. Vita – ci spingono a continuare e perseverare per avviare nuovi studi e sperimentazioni: i bimbi camminano, stanno in piedi e questo è solo l’inizio, perché sta davvero cambiando la storia naturale della malattia». Fra pochi mesi infatti, annuncia Vita, lo scenario migliorerà notevolmente grazie all’introduzione di nuovi farmaci che prevedono anche la somministrazione orale, invece dell’iniezione lombare attualmente praticata.