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In Usa la terapia più costosa al mondo

In Usa la terapia più costosa al mondo

Serve per arrestare la progressione dell'atrofia muscolare spinale (SMA) attraverso una sola infusione

di Stefania Abbondanza

OHIO - Per arrestare la progressione dell'atrofia muscolare spinale (SMA) attraverso una sola infusione esiste la  prima terapia genica e il trattamento, destinato a curare i bimbi sotto i due anni affetti dalla forma più grave della malattia, costa ben 2,1 milioni di dollari ed è il più costoso della storia. Ned Sharpless, Commissario dell'Fda, ha commentato: «L'approvazione segna un'altra pietra miliare nel settore delle terapie geniche. Il potenziale di questi prodotti nel cambiare la vita di pazienti offre speranza per il futuro. L'Fda continuerà a sostenere i progressi in questo campo».

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