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Salute

In Usa la terapia più costosa al mondo

Serve per arrestare la progressione dell'atrofia muscolare spinale (SMA) attraverso una sola infusione

di Stefania Abbondanza

OHIO - Per arrestare la progressione dell'atrofia muscolare spinale (SMA) attraverso una sola infusione esiste la  prima terapia genica e il trattamento, destinato a curare i bimbi sotto i due anni affetti dalla forma più grave della malattia, costa ben 2,1 milioni di dollari ed è il più costoso della storia. Ned Sharpless, Commissario dell'Fda, ha commentato: «L'approvazione segna un'altra pietra miliare nel settore delle terapie geniche. Il potenziale di questi prodotti nel cambiare la vita di pazienti offre speranza per il futuro. L'Fda continuerà a sostenere i progressi in questo campo».

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