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Leucodistrofia metacromatica, via alla terapia genica

Leucodistrofia metacromatica, via alla terapia genica

Si tratta di un risultato frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica

di Bianca Franchi

ROMA – Arriva l'approvazione, da parte della Commissione europea, della prima terapia genica al mondo per una rara malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica.

LA SCOPERTA – Si tratta di un risultato frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) e che poi è stato portato a termine dall'azienda anglo-americana, che nel 2018 ne ha acquisito la licenza esclusiva. Il farmaco che ha avuto l'ok da parte dell'Europa è il Libmeldy e viene somministrato tramite un'unica infusione. Il trattamento prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, cioè quelle staminali che danno origine a tutti gli elementi del sangue. Le cellule vengono poi corrette con unvettore lentivirale (derivato cioè da una versione modificata e innocua del virus Hiv) che consente di inserire nel loro patrimonio genetico più copie funzionanti del gene Arsa.

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