ROMA – Arriva l'approvazione, da parte della Commissione europea, della prima terapia genica al mondo per una rara malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica.
LA SCOPERTA – Si tratta di un risultato frutto di un percorso iniziato oltre 15 anni fa all'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (Sr-Tiget) e che poi è stato portato a termine dall'azienda anglo-americana, che nel 2018 ne ha acquisito la licenza esclusiva. Il farmaco che ha avuto l'ok da parte dell'Europa è il Libmeldy e viene somministrato tramite un'unica infusione. Il trattamento prevede il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, cioè quelle staminali che danno origine a tutti gli elementi del sangue. Le cellule vengono poi corrette con unvettore lentivirale (derivato cioè da una versione modificata e innocua del virus Hiv) che consente di inserire nel loro patrimonio genetico più copie funzionanti del gene Arsa.
ROMA – Ancora arbitro protagonista in Serie A. Nel corso di Roma-Genoa, valevole per la 24ª giornata del massimo campionato, il signor Rosario Abisso annulla, dopo la consultazione del...
Leggi l'EditorialeQuesto sondaggio è chiuso.