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Milano, ecco la prima terapia genica contro l'emofilia A

Milano, ecco la prima terapia genica contro l'emofilia A

L'emofilia A è una malattia genetica rara che colpisce 5mila persone in Italia

di Federico Marconi

ROMA – Conclusa la prima terapia genica sperimentale in Italia per trattare un paziente affetto da emofilia A grave. Al policlinico di Milano il primo paziente, una donna, è stato trattato a inizio novembre, e dopo quasi 4 settimane dall'infusione è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente. La terapia, infatti, gli permetterà di evitare per diversi anni le frequenti infusioni cui era stato costretto finora, e di avere una coagulazione del sangue uguale a quella di chiunque altro.

IL CASO – L'emofilia A è una malattia genetica rara che colpisce 5mila persone in Italia e consiste in un difetto nel sangue che ne impedisce la coagulazione. I pazienti colpiti vanno incontro a episodi di sanguinamento, spontanei o causati da traumi anche banali, che finora si prevenivano con l'infusione anche 3 volte a settimana dei fattori necessari alla coagulazione che da solo non riesce a produrre (ricavati dal plasma di un donatore oppure sintetizzati in laboratorio).

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