martedì 17 ottobre 2017 - 08:01

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Sma, approvata in Italia la prima terapia al mondo per contrastarla

I dati degli studi clinici hanno evidenziato risultati significativi

di Chiara Taccioli

ROMA – Approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.

RISULTATI – I dati degli studi clinici hanno infatti evidenziato risultati significativi in termini di aumento della sopravvivenza nei bambini affetti da Sma e di raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo, come il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino.

TERAPIA – Il nuovo farmaco (nusinersen) - al momento disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei - costituisce il primo trattamento per questa malattia approvato in Italia ed è stato esaminato nell'ambito del percorso di approvazione accelerata dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), volto proprio ad accelerare l'accesso ai farmaci che curano le malattie gravi o pericolose per la vita e, in generale, rispondono a bisogni clinici non soddisfatti.